Nyheter

2010-08-30

A recent article in Slate addresses the difficulties of developing new therapies, and the importance of the words that we all use in talking about therapy development efforts. Read the article.08/26/10

NIH presents new funding opportunity for investigators. Check out these grants with fall application deadlines.08/25/10

2010-08-23

BioMarin to Host Conference Call to Discuss Results of Phase 1 Clinical Study BMN 195 for Duchenne Muscular Dystrophy. Learn more. 08/19/10

ACE-031 receives orphan designation in the US. Read the release. 08/19/10

Run for life

Hej vänner,

Den första tävlingen är nu avslutad.

Ca 350 vuxna och 130 barn anmälde sig. I runda slängar kommer en inbetalning på 35 000 till SMDF om 1-2 veckor.

En artikel i SMP.se blev det också och responsen före, under och efter har varit underbar.

Ha en fortsatt bra vecka.

Länk till artikeln:

http://www.smp.se/nyheter/vaxjo/run-for-sigge-succelopp-i-tavelsas(2070853).gm

Hälsningar

Martin Stengård

2010-08-19

Santhera obtains European patent for use of Catena/Sovrima in the treatment of muscular dystrophies. Read release.08/17/10

PPMD awards $600K to Nationwide Children’s Hospital for gene therapy study. Dr. Jerry Mendell leading follistatin gene therapy. Read more.08/09/10

Hämtat från www.parentprojectmd.org

MDA Awards More Than $14 Million in Research Grants [8/18/10]

Research Briefs: ALS, DMD, MTM and SMA8/12/2010

2010-08-06

Acceleron Pharma receives FDA fast track designation for ACE-031 for treatment of Duchenne. Read the release. 08/04/10

PPMD awards $20,000 grant to Prothelia. Learn more. 07/20/10

PPMD announces grants for clinical study sites. The funds will help offset travel costs for participants in Acceleron Pharma’s Phase 2 clinical study of ACE-031. Read more. 07/14/10

New peer-reviewed study concludes that Protandim improves markers of oxidative stress and fibrosis in muscular dystrophy mice. Read the release. 07/01/10

Exon Skipping and Duchenne Muscular Dystrophy Therapy: Selection of the Most Active U1 snRNA-Antisense Able to Induce Dystrophin Exon 51 Skipping Read more. 07/01/10

2010-06-26

"Run for Life"-tävling i Tävelsås, för mer information klicka här

______

Prosensa and GlaxoSmithKline initiate development of four additional products under existing alliance in Duchenne. Read the release. 06/23/10

A study to assess the pharmacokinetics, safety & tolerability of GSK2402968 in non-ambulant subjects with Duchenne, is now recruiting. Drug designed to induce skipping of exon 51. More info. 06/18/10

2010-06-11

PPMD awards grants to two critical, promising research initiatives in Duchenne to Dongsheng Duan and Nicholas Dobes. Read the release about these exciting projects 06/10/10.

FDA and NIH will co-sponsor a meeting titled Antisense Oligonucleotide (AON) Therapies in Neuromuscular Diseases, taking place on September 27 and 28, 2010 in Washington DC. PPMD will participate in this important meeting 06/04/10. Read more.

Costa Rica has ordered the country's largest stem cell clinic to stop offering treatment, saying there is no proof that it is effective 06/03/10. Read more.

2010-06-03

AVI-4658 demonstrates first ever reported generation of greater than 50% dystrophin-positive muscle fibers in a patient following systemic administration in Duchenne. Read the release.06/02/10

PPMD President Pat Furlong discusses yesterday's open conference call with PTC Therapeutics regarding the ataluren trials. Read her latest blog.05/28/10

Watch a video piece from the University of Florida about Dr. Krista Vandenborne who recently received NIH funding for Duchenne research, thanks in part to an End Duchenne Grant from PPMD.05/27/10

A new clinical trial for the investigational compound GSK2402968 (formerly PRO051) was posted to www.clinicaltrials.gov on 5/24. This study will assess the pharmacokinetics, safety, and tolerability of the compound in non-ambulatory boys with Duchenne who have a dystrophin gene mutation amenable to an exon 51 skip. Visit DuchenneConnect for updates.05/26/10

_______________________

DMD Trial: AVI4658 Increased Dystrophin Production [6/2/10]

2010-05-20

Martin Stengård, pappa till en pojke med Duchenne, springer i helgen Göteborgsvarvet. TV4 har gjort en intervju som ni kan se nedan.

http://www.tv4play.se/nyheter/lokala_nyheter/vaxjo?videoId=1.1643926

Stefan Holm och Fredrik Rundqvist, se nedan, kommer även de att springa Göteborgsvarvet.

__________________________

Check out this important article by PPMD President Pat Furlong and Barbara Godlew, highlighting how advocacy organizations function as a direct conduit to specialized patient populations and how these groups can provide a communication channel to reach thousands of potential clinical trial participants.05/18/10

_____________________________

Texas Achiever with DMD Turns 50 [5/12/10]

DMD Research: New Funding for Imaging Studies [5/17/10]

2010-05-12

Styrelseledamoten Fredrik Rundqvist m fl kommer i år att springa Göteborgsvarvet. Lokaltidningen i Ystad har skrivit en artikel, läs här

__________________________________________

U OF ARIZONA ANIMAL SCIENCES EXPERT RECEIVES $264,000 MDA GRANT

__________________________________________

PPMD will host a follow up call with PTC Therapeutics regarding the ataluren trials on May 27, 2010 at 5pm eastern. For more information, click here.05/11/10

PPMD End Duchenne Grant leads to $7.5 million NIH award for University of Florida’s Krista Vandenborne, P.T., Ph.D. for her work with MRI and MRS technology. Read the release.05/07/10

PPMD's Senior Director of Research, Sharon Hesterlee, has been traveling nonstop the last week to AVI in Seattle, the BIO meeting in Chicago, and New Directions meeting in Ottawa. Read her blog about trends in biotech and the latest on exon skipping.05/07/10

__________________________________________

2010-05-03

Informative video about the technique of exon-skipping, how it works and how it’s being applied in clinical testing. The technology was developed, in part, by Steve Wilton, a regular presenter at PPMD’s Connect Conference.04/22/10

Responding to concern within the community regarding the potential for an immune response to exon skipping, Annemieke Aartsma and Hidde Ploegh provided their thoughts. Read more.04/20/10

Hämtat från www.parentprojectmd.org

U of Arizona Animal Sciences Expert Receives $264,000 MDA Grant [4/27/10]

Caution: Immune Response Seen in DMD Gene Therapy [4/21/10]

DMD/BMD: Taking a Closer Look at Ataluren04/19/2010

Luring Away Myostatin Can Boost Muscle Size04/16/2010

2010-04-19

Immune Response to DMD Gene Therapy Merits Caution [4/16/10]

More Good News about Exon Skipping [4/15/10]

Progress in Exon Skipping for DMD 04/15/2010

Hämtat från www.mdausa.org

___________________

Brenda Wong presented top-line results from the Phase 2b clinical trial of ataluren in patients with nonsense mutation DBMD at the American Academy of Neurology (AAN) annual meeting today. Read the summary.04/16/10

:FDA publishes update on Duchenne drug development and regulatory considerations, including findings from a study held during PPMD’s Annual Connect Conference last year.04/09/10

If you missed today’s conference call with John Crowley, listen to it online now. John was very open about his own clinical trial experiences and comments on the recent ataluren trials. This was an incredible hour with a parent who has shared a very similar journey with many of us.04/08/10

PPMD is thrilled to welcome John Crowley, CEO and President of Amicus Therapeutics, inspiration for the movie “Extraordinary Measures,” for a conference call about his own experiences with the clinical trial process on April 8 at 1pm EST. Read more.04/01/10

Family friendly version of Care Considerations available from TREAT-NMD. Download here.04/01/10

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2010-04-01

Prosensa initiates clinical development of PRO044 in an open label phase I/II study. Read more. 03/30/10:

2010-03-26

Tadalafil trial in Becker MD [3/24/10]

Gentamicin Trial in DMD Shows Mixed Results [3/23/10]

Hämtat från www.mdausa.org

AVI BioPharma announces update on AVI-5038, its PPMO Duchenne drug candidate, to be presented April 14, 2010 at the American Academy of Neurology Annual Meeting. Read more.03/25/10:

Spanish translation of the notes from the ataluren call with PTC is now available.03/24/10:

Advocacy in Action: Jackson Laboratory receives $1.44m federal grant for Duchenne models. Learn more.03/22/10:

In response to some of your questions about the ataluren survey, PPMD has posted FAQs. And if your child took part in the ataluren trial, and you have not participated in the survey, please do so today.03/19/10:

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2010-03-19

Researchers discover chemical that may protect hearts of muscular dystrophy patients. Read more. 03/18/10

If your child took part in the ataluren trial, we want to hear from you. Click here to help us gather important data.03/16/10

2010-02-16

Cardiomyopathy in Becker MD [2/12/10]

New Muscle Stem Cell Found in Mice [2/9/10]

DMD, BMD: Tests Start of Experimental Utrophin Drug [2/9/10]

Hämtat från www.mdausa.org

2010-02-09

Dr. Guenter Scheuerbrandts new report on the TREAT-NMD/NIH international conference “Bringing down the Barriers” which took place in Brussels, 17 to 19 November 2009. It is not one of his usual Duchenne research reports, but one on the problems, “the barriers”, to be overcome if new and promising therapies and treatments are to be rapidly translated into the clinic, that is, to be made available as fast as possible to the patients. And not only Duchenne dystrophy was discussed at the meeting but a number of other neuromuscular diseases also. Klicka här

TREAT-NMD’s website helps distinguish between the hype of stem cell research and the hope that this science may bring to diseases including Duchenne. (02/05/10)

2010-02-04

Parents: Help in an effort to reduce the time to diagnosis! Take a survey about your first concerns for your child with Duchenne. (01/26/10)

BioMarin initiates Phase 1 Clinical Study of BMN 195 for Duchenne. (01/26/10)

Important revision to Part 2 of Care Considerations. Please download this version; it should replace any previous version. Change takes place on page 185 where indicated, with correction on page 189. (01/21/10)

PBS TV Special Rare disease diagnosis through technology. Read more about this upcoming TV special. (01/20/10)

PTC Therapeutics announces additional study of ataluren in patients with advanced nonsense mutation Duchenne/Becker. (01/19/10)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2010-01-14

SMDF har uppmärksammats om förvirringen vad gäller Calcort. Information om hur ni skall gå till väga om problem uppstår finner ni här

BioMarin initiates Phase 1 Clinical Study of BMN 195 for Duchenne. (01/13/10)

Research could predict age of onset of heart problems in Becker muscular dystrophy. (01/13/10)

Systemic treatment with AVI-4658 demonstrates RNA exon skipping and dystrophin protein expression in Duchenne patients. (12/23/09)

2009-12-08

Lancet Neurology publishes CDC’s Care Considerations after three years of vetting and development. Read this critical document, that provides important information regarding the care of your son. (12/04/09), New DMD Care Guidelines

2009-12-02

Idag har inbjudan gått ut till symposiet 2010.

Information m.m. finns här!!

2009-11-26

Follistatin Genes Strengthen Muscles in Monkeys

What are the correlations between cognitive impairments and late deletions? A recent report published in HMG Advance Access explains. (11/20/09)

Latest issue of Nature Biotechnology weighs in on the business of stem cells. (11/17/09)

2009-10-27

Exon Skipping Drug Prevents Muscle Wasting and Maintains Muscle Function in Severely Affected, Dystrophin Deficient Mice. Read the press release and article.

Cure for Duchenne Lies in Paws of Man's Best Friend – Interview with Joe Kornegay (10/16/09)

2009-10-14

Prosensa and GlaxoSmithKline form alliance to fight Duchenne. Read the official press release. (10/13/09)

With H1N1 vaccination questions all over the news, you may be confused about what is best for your child. Dr. Brenda Wong of CCHMC weighs in. (10/13/09)

CDC releases important brochure about H1N1 and what you can do to prevent your family from getting infected (10/08/09)

2009-09-09

Sites Open Soon in Multinational Trial of Idebenone in DMD
Idebenone, an antioxidant and possible cellular energy booster, will be tested in some 240 boys with DMD

Hämtat från www.mdausa.org

2009-10-06

Stiftelsen har lämnat bidrag åt neuromuskulära enheten i Linköping att besöka Sprin Padua Muscle days. Här kommer en rapport, Rapport från symposiet i Padova 26-28 april 2009 – 2009 Spring Padua Muscle Days

2009-10-05

TREAT-NMD wraps up promising, successful workshop. Read the press release (10/02/09)

PPMD President Pat Furlong recounts her recent trip to London for the TREAT-NMD workshop on exon skipping. (09/29/09)

CDC and PPMD Complete Duchenne Fact Sheet (09/29/09)

TREAT-NMD Workshop re: the Development of Antisense Oligonucleotide Therapies for Duchenne. Read the conference outline and agenda. (09/25/09)

Less is more: therapeutic exon skipping for Duchenne (09/24/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-09-29

SÖKES! El-hockeyspelare i Göteborg med omnejd!

Elhockey är en sport som kommer från Danmark från början, där ingen ingen direkt styrka behövs för att utföra. En snabb lagsport där man är tre stycken i varje lag som spelar på en normalstor inne bandyplan med låga mål.

Spelarna sitter i en slags permobil som har två hjul fram och ett där bak. Denna styrs av en spak precis som på en vanlig permobil. Sitsen är gjord av trä samt en sarg som sitter runt och längst fram sitter ett klubblad som skjuter iväg bollen.

Spelet är mycket snabbt då stolarna är mycket kvicka som gör att det blir roligt.

Sporten är stor i Danmark men växer även här i Sverige. Lag finns i Stockholm, Eskilstuna, Visby, Malmö och nu även i Göteborg.

I Göteborg startades ett lag nu i höst där ca sex stycken killar och tjejer träffas och tränar i fina lokaler på Kviberg, men det behövs fler så det inte blir så sårbart om någon är sjuk.

Träning är på tisdagar mellan kl18-20.

Plats: Pjäshallen på Kviberg

Några länkar:

http://www.ifah.se/

http://www.hjalpmedelsteknik.se/etc/pdfuploads/hockey_sport.pdf

http://www.youtube.com/watch?v=4LcZalmpTvo

Ansvarig för Göteborgs handikappsförbund: Ann-Louise Petersson, Tel: 0709-229 829

ann-louise.peterson@bredband.net

2009-09-23

Prosensa’s RNA based therapeutic PRO051 shows favorable results in the first systemic study in patients with Duchenne. (09/22/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-09-22

Read 5 things you can do to help prevent the spread of H1N1 virus this flu season. (09/17/09)

Acceleron Pharma’s ACE-031 Increases Lean Body Mass in Phase 1 Single Dose Clinical Trial (09/14/09)

Article shares findings of a PPMD sponsored workshop on the struggles families deal with when they receive a Duchenne diagnosis (09/11/09)

PTC Therapeutics Initiates Registration-Directed Phase 3 Trial of Ataluren in Cystic Fibrosis (09/10/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-09-09

Ystad kommun dragit igång en kampanj (för anställda) att stötta och uppmärksamma Duchenne…., läs här

Check out the latest update on Project Catalyst from PTC Therapeutics.(09/03/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-09-04

Prosensa and TREAT-NMD enter into strategic collaboration for PRO-051 clinical trial planning (9/2/2009)

Local restoration of dystrophin expression with the morpholino oligomer AVI-4658 in Duchenne muscular dystrophy: a single-blind, placebo-controlled, dose-escalation, proof-of-concept study (08/27/09)

Prosensa receives notice of allowance for key patent related to lead compound in development for Duchenne (08/17/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-08-17

Researchers identify new function for protein missing in Duchenne muscular dystrophy (08/04/09)

Guenter Scheuerbrandt interviews Treat NMD Coordinator, Professor Kate Bushby about clinical trials for exon skipping (07/22/09)

2009-07-16

Annemieke Aartmsa-Rus, Ph.D., explains the latest research strategies in Duchenne. (07/13/09)

Science Magazine investigates exon skipping and what is coming next in clinical trials. (07/09/09)

Dr. Jonathan Finder reports on respiratory care in Duchenne patients. (07/06/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-07-01

Guenter Scheuerbrandt intervjuar professor Kate Bushby, Drs. Judith van Deutekom and Hans Schikan från Prosensa.

2009-06-26

Professor Barbro Westerholms betydelsefulla insatser för äldres hälsa och välbefinnande belönas med Nordiska folkhälsopriset 2009. länk

Guenter Scheuerbrandt interviews Treat NMD Coordinator, Professor Kate Bushby about clinical trials for exon skipping (06/18/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-06-15

Stefan Holm debuterade i stadsloppet

Holm tyckte en mil var lagom

International Collaborative Effort for DMD (ICE) comes out with Progress report on Clinical Trials (06/12/09)

The Council of Health Ministers of the EU adopt strategy to implement national plans for rare diseases, including Duchenne. (06/11/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-06-12

Stefan Holm springer stadsloppet i Karlstad för SMDF

2009-06-10

Automated drug screening with contractile muscle tissue engineered from dystrophic myoblasts (06/05/09)

AVI BioPharma, Inc. receives additional funds to continue research in skipping Exon 50 (06/04/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-05-28

The American Society of Gene Therapy analyzes enhanced exon skipping (05/28/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-05-27

New therapy substitutes missing protein in those with muscular dystrophy.05/26/09

Dr. Jonathan Finder reports on respiratory care in Duchenne patients.05/26/09

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-05-20

Prednisone in the Spotlight
New findings about prednisone’s usage in DMD and MG were featured at the 2009 American Academy of Neurolgy meeting, läs här

Hämtat från www.mdausa.org

Science Magazine investigates exon skipping and what is coming next in clinical trials. (05/19/09)

AVI BioPharma Announces First Quarter 2009 Financial Results and Funding to Accelerate AVI-4658. (05/14/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-05-13

Research articles discussed at the latest UPPMD meeting: Article 1, Article 2 (05/11/09)

AVI BioPharma Announces Department of Defense Funding to Accelerate Development of AVI-4658 for Duchenne Muscular Dystrophy (05/08/09)

Parent Project Muscular Dystrophy Awards Two End Duchenne Grants (05/06/09)

Ultrasound imaging now possible with a Smartphone. (05/04/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-05-04

Dr. Guenter Scheuerbrandt har skrivit en ny forskningsrapport rörande Duchenne, läs här

2009-04-22

PPMD Researchers Dean Burkin, Brad Hodges of Prothelia to have latest findings published in PNAS (04/21/09)

Read a new interview with TREAT-NMD Coordinator Katie Bushby (04/16/09)

New therapeutic target discussed in Nature Reviews Drug Discovery (04/15/09)

New study on the effectiveness of cough augmentation techniques (03/23/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

Success of Strategy in Dogs Bodes Well for Treatment of Human Muscular Dystrophy
[3/16/09]

Hämtat från www.mdausa.org

2009-03-17

Scientists Harness Exon-Skipping in Large Animal to Successfully Treat Duchenne Muscular Dystrophy (03/15/09)

Researchers Develop DNA "Patch" For Canine Form of Muscular Dystrophy (03/15/09)

Check out slides from first ever Asian Conference on Duchenne: Slide 1, Slide 2 (03/10/09)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-03-09

MDA Scientists Isolate New Type of Muscle Stem Cell (03-05-09)

Hämtat från www.mdausa.org

2009-02-23

AVI BioPharma Announces Treatment of First Patient in Systemic Clinical Trial of AVI-4658 for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (02/20/2009)

While focusing on heart disease, researchers discover new tactic against fatal muscular dystrophy  (02/13/2009)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2009-02-03

An update on cough-assistance techniques for pediatric patients with neuromuscular disease.  (02/02/2009)

AVI BioPharma Announces Successful Clinical Trial of AVI4658 for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy by Exon Skipping  (01/26/2009)

PTC Progress Update for Drug Discovery Program to Identify Novel Agents to Treat Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)  (01/14/2009)

Parent Project Muscular Dystrophy Awards First End Duchenne Grant: Brown University to Receive Grant Promoting Translational Research in Rare Muscular Disease  (01/14/2009)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-12-29

Sarcospan Protein Saves Muscle Fibers in MD, läs här

Blood-Vessel Narrowing May Explain Muscle Disease Fatigue, läs här

Hämtat från www.mdausa.org

2008-12-17

Revving Up Utrophin Helps DMD Mice, läs här

Hämtat från www.mdausa.org

Research Report from PPMD's Scientific Director  (12/12/2008)

Exon Skipping and the Brain (12/11/2008)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-12-04

Reseberättelse av Ricky Andreis från hans besök på den engelska föräldrarorganisationen Action Duchenne symposium i London den 31 okt-2 no, läs här

2008-11-28

Stressed out: the skeletal muscle ryanodine receptor as a target of stress, mer info här.

Hämtat från www.mdausa.org

2008-11-19

GHIF har i samarbete med IFAH i Stockholm ett prova-på tillfälle för sporten el-hockey.

El-hockey är för personer med funktionshinder som använder permobil. Läs mer i bifogad inbjudan.

Vi vill med detta kolla om det finns tillräckligt med intresse i Göteborg att starta el-hockey.

Sprid gärna detta vidare!

Mer info här.

2008-11-12

Annons

Vi välkomnar flera deltagare till en informationsdag för föräldrar om muskelsjukdomar: lördagen 29 november Norrtulls habiliteringscenter centralt i Stockholm Mera info finns på www.habilitering.se under kalendarium Med vänlig hälsning

Kristina Gustafsson Bonnier

Verksamheten Ovanliga Diagnoser/Informationsenheten Handikapp & Habilitering-Stockholms läns landsting Box 17519, 118 91 Stockholm

Besöksadress: Hjalmar Cederströms gata 5 tfn 08-690 60 33, 073-9420739,fax 08-720 44 55 kristina.gustafsson-bonnier@sll.se

www.habilitering.nu/ovanligadiagnoser

2008-11-11

Acceleron Initiates Phase 1 Clinical Trial for ACE-031 to Treat Diseases Involving Muscle Loss (11/10/2008)

Sarcospan, a little protein for a big problem (11/10/2008)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

Bodywide Gene Delivery Achieved With AAV9 [11/3/08]

Hämtat från www.mdausa.org

2008-10-15

Dental Issues and DMD by Elizabeth Vroom of UPPMD (10/14/2008)

Cell penetrating peptide- conjugated antisense oligonucleotides restore systemic muscle and cardiac dystrophin expression and function. (10/9/2008)

Exon Skipping, A Therapy for Duchenne Guenter Scheuerbrandt, PhD interviews Gerard Platenburg, President of Prosensa (10/8/2008)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

Utrophin Gene Transfer Aids Mice With Severe MD [10/7/08]

Hämtat från www.mdausa.org

2008-10-13

El-hockey event i Norrtälje

El-hockey match med chans att prova på hur det är att fara omkring i en el-hockeystol.

Träffa Eliten av svenska Elhockeyspelare och ställa frågor om elhockey. Filmvisning om den senaste sporten

Plats: Norrtälje Sportcentrum Gustaf Adolfs v. 53 76142 NORRTÄLJE

Tid: söndag 26 okt 12 -15

12.00-12.45 Match IFAH/Matadorer - Tuna Tanks

12.45-13.00 Prova på för de som vill och vågar

13.00-13.45 Match IFAH/ Valkyrior - Tuna tanks

13.45-14.30 prova på för de som vill och vågar

Frågor och info Olle ”Ollsson” Lundgren

Tel: 08-777 62 29 Mobil:0731-811 269

e-mail: intevetjag@telia.com

Viveca Meander Norrtälje habiliteringscenter 0176-779 59

www.ifah.se Arrangör. IFAH och Norrtälje habilitering

Se även www.elhockey.se

$C:\Documents and Settings\JENS\Mina dokument\taxi\film hjult 002.jpg$

2008-10-02

PTC THERAPEUTICS announces data showing 6 Minute Walk Test consistently measures ambulatory function in patients with Duchenne Muscular Dystrophy (9/30/08)

Effective rescue of dystrophin improves cardiac function in dystrophin-deficient mice by a modified morpholino oligomer (9/30/08)

Self-renewal and expansion of single transplanted muscle stem cells (9/23/08)

Duchenne & Anesthesia: An Old Problem Revisited (9/11/08)

Current Treatment of Adult Duchenne (9/11/08)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-09-08

A Phase I/II trial of MYO-029 in Adult Subjects with Muscular Dystrophy

NHLBI and partners have produced a go-to guide regarding clinical studies and clinical trials in children go now...

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-09-02

Rapport från rekreationsvistelsen på NHRs anläggning Valjeviken den 24-28 augusti 2008, läs här.

2008-08-27

Some important information about Glyconutrients

Looking under every rock: Duchenne and traditional Chinese medicine

Improvements to Morpholino’s provide sustained expression of Dystrophin

The Wisdom of Children: Insight into Clinical Studies

Progress Update for Drug Discovery Program to Identify Novel Treatments for DMD

Disease-Specific Induced Pluripotent Stem Cells

PPMD funded projects happening at the University of Pennsylvania

Update on Need for Haelan/BBI Trial

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-08-02

Microarray Based Mutation Detection in the Dystrophin Gene (8/1/2008)

BioMarin and Summit plc Sign Worldwide Licensing Agreement for Duchenne Muscular Dystrophy Program (7/23/2008)

The Emotional Effects of Genetic Diseases (7/03/2008)

Long term administration of antisense oligonucleotides into the paraspinal muscles of mdx mice reduces kyphosis (7/01/2008)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-06-24

Imbalance between pSmad3 and Notch induces CDK inhibitors in old muscle stem cells

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-06-23

Interview with Santhera Pharmaceuticals about Phase II trial with SNT-MC17/Idebenone in Duchenne patients

IRES-Mediated Translation of Utrophin A Is Enhanced by Glucocorticoid Treatment in Skeletal Muscle Cells

Viagra showing promise with treating cardiac problems in Duchenne

2008-06-16

Förskolan Lyckebo arrangerade en vernissage fredagen den 23 maj 2008. Barnen hade målat och ritat under ett års tid. Alla föräldrar, släktingar och vänner var sedan välkomna och man kunde köpa barnens alster. Det hade även ordnats med ett lotteri, med 400 lotter för 10 kr styck. Vinsterna var handstickade tröjor, docka med hemmasydda kläder och akvareller. Pengarna, nästan 7.000 kronor, som flöt in har satts in på SMDF:s konto.

SMDF önskar framföra ett stort Tack till Förskolan Lyckebo för bidraget. Bilder från Lyckebo vernissage

Lördagen den 31 maj sprang ett stort antal kämpar, däribland styrelseledamoten Fredrik Rundqvist, Stockholm Maraton. Löparna var utrustade med reklam för både www.smdf.se och www.mansrundqvist.se. Bilder finner Du på följande länk, http://picasaweb.google.se/mansdavidrundqvist/StockholmMarathon2008

Carl Rosenblads sida är uppdaterad efter helgens lopp i Göteborg, läs här.

2008-06-10

Inbjudan

till fyra dagars rekreationsvistelse på NHRs anläggning Valjeviken den 24-28 augusti 2008. Ankomst under dagen den 24 och hemresa efter lunch den 28

Läs mer här

__________________________________________

2008-06-09

Increased treatment options for Duchenne and related muscular dystropies, läs här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-05-30

NHR-fondens rekreationsstipendium 100 000 kronor

tilldelas Muskedystrofifonden

genom dess ordförande

Barbro Westerholm

Varje år får ca 10 pojkar i Sverige diagnosen Duchennes muskeldystrofi. Det totala antalet personer med sjukdomen är okänt, men förekomsten beräknas till cirka 30 per miljon invånare (60 per miljon manliga invånare).

NHR-fonden vill idag på den första Muskeldagen som någonsin arrangeras i Sverige därför tillse att ett tjugotal personer med sjukdomen Duchennes muskeldystrofi kan komma i åtnjutande av en fyradagars rekreationsvistelse på NHRs anläggning Valjeviken utanför Sölvesborg.

Det sker genom att i samverkan med Muskeldystrofi-fonden, NHR och Valjeviken arrangera en sådan vistelse och till den inbjuda 20-talet personer med sjukdomen, var och en tillsammans med personlig assistent eller närstående.

Vistelsen kommer att bjuda på många aktiviteter såsom segling, bryggbåtsfärd, ridning, båtutflykter och mycket social samvaro. Boende med helpension ingår.

Med förhoppning om att vistelsen blir en positiv upplevelse för alla deltagare.

Stockholm den 29 maj 2008

STIFTELSEN NHR-FONDEN

Kathleen Bengtsson Hayvard

fondstyrelsens ordförande

Mer info om hur man anmäler sig m.m. kommer inom kort.

________________________________________________

Måns ska ingå i världsomspännande studie, (läs här)

________________________________________________

Exon skipping in Duchenne muscular dystrophy, (läs här)

2008-05-26

Report on the Parent Project Muscular Dystrophy behavior workshop 89 of December 2006, Philadelphia, (läs här)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

Viagra Shows Promise for Heart Problems In DMD, BMD, (läs här)

Hämtat från www.mdausa.org

2008-05-14

Kl 14.00 lördagen den 31 maj går starten för den 30:e upplagan av Stockholm Marathon. Drygt 18 200 löpare från hela världen är anmälda.

Bland de som skall springa är bl.a. ledamoten av SMDF:s styrelse Fredrik Rundqvist. David Wiles, en god vän till Familjen Rundqvist har dragit igång en sponsorkampanj för att försöka samla in pengar till Måns och SMDF. Om Ni har tid och befinner Er i anslutning till banan tycker jag att Ni skall heja på ovanstående gäng.

//Eric Jernryd

2008-05-09

Power Point presentationerna från symposiet är utlagda på följande länk, (Läs här)

PTC Therapeutics Announces Initiation of Phase 2b Registration-Directed Clinical Trial of PTC124 in Duchenne/Becker Muscular Dystrophy (Läs Här). FAQ for Phase 2b DMD-BMD PTC Trial (Läs Här)

Update on Research Approaches for a Therapy of Duchenne Muscular Dystrophy, (Läs här)

2008-04-24

PTC Therapeutics Announces Initiation of Phase 2b Registration-Directed Clinical Trial of PTC124 in Duchenne/Becker Muscular Dystrophy (läs här)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-04-18

Compressed Prednisone Schedule May Reduce Some Side Effects

Two days a week of the corticosteroid prednisone at a high dose appears to be almost as beneficial as a daily moderate dose of the drug in boys with Duchenne muscular dystrophy (DMD), and some side effects may be less severe, investigators reported today at the 60th annual meeting of the American Academy of Neurology in Chicago.

The year-long, multicenter study, supported by MDA and the National Institutes of Health, was conducted by Diana Escolar at Children’s National Medical Center in Washington, with colleagues at many institutions.

The investigators analyzed data from 64 boys with DMD who were 4 to 10 years old, had not previously taken corticosteroids, and were still walking.

The boys were randomly assigned to take prednisone at 0.75 milligrams per kilogram every day, or to take prednisone at 10 milligrams per kilogram per day two days a week. Neither the boys nor the investigators knew who was on which schedule. (Boys on the two-day prednisone schedule received “dummy” pills on the no-prednisone days.)

Effects on strength maintenance were similar in the two groups, but time required to get up from the floor was better in the daily prednisone group.

Growth retardation, a known prednisone side effect, was less severe in the two-day, high-dose prednisone group, but weight gain, another serious side effect, was the same in both groups after a year.

Hämtat från www.mdausa.org

______________________________________________

Carl Rosenblad kommer även i år att lämna sitt stöd till SMDF. Han kommer att placera dekaler för SMDF på sin tävlingsbil och sprida en folder med information om SMDF:s verksamhet. Mer info finner Ni på antingen Carl Rosenblad eller www.rosenblad.com samt slutlige www.stcc.se



_________________________________________________

Progress Update for Drug Discovery Program to Identify Novel Treatments for Duchenne Muscular Dystrophy (läs här)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-03-31

Programmet är klart, klicka antingen här eller ladda ner genom att högerklicka på ikonen och spara.

________________________________________________

Special Report on DMD-BMD Research, klicka här

Hämtat från www.mdausa.org

________________________________________________

New US Orphan Drug Director to Step Up the Pace, klicka här

Potential New Pharmacologic Strategy for Duchenne: Inhibition of Cyclophilin D, klicka här

Investigational drug tested for preventing muscle fiber death in muscular dystrophy, klicka här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-03-13

Dags igen för en temadag om muskelsjukdomar

Lördagen 19 april -08 kl. 9.30-16.00

Habiliteringscenter Norrtull, Norrtullsgatan 14, (Stockholm) Norra infarten, port H (närmaste T-bana är Odenplan) För mer info klicka här

______________________________________

Deflazacort Use in Duchenne Muscular Dystrophy: An 8-Year Follow Up, läs här

Duchenne Community Working Together to Establish Guidelines for Optimal Care, läs här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-02-29

Tendons May Need Myostatin to Stay Supple, läs här.

Hämtat från www.mdausa.org

Outline of DMD Research Strategies, Parent Project Muscular Dystrophy has developed an outline of DMD research strategies, läs här.

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2008-01-17

Breaking News: PTC124 Phase 2b Clinical Trial Announced on ClinicalTrials.gov

(read more)

2008-01-17

Listing of Clinical Trials in Duchenne Muscular Dystrophy

(read more)

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2007-12-31

Leiden University Medical Center and Prosensa B.V. Announce New England Journal of Medicine Publication of First Successful Clinical Study with RNA-based Therapeutic PRO051 in Duchenne Muscular Dystrophy, läs här

Restoration of Human Dystrophin Following Transplantation of Exon-Skipping-Engineered DMD Patient Stem Cells into Dystrophic Mice, läs här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

Researcher Seeks to Stop Respiratory ‘Vicious Cycle’ in DMD, läs här

Hämtat från www.mdausa.org

2007-12-21

Stem Cells, Gene Correction Combined To Treat DMD Mice, läs här

Hämtat från www.mdausa.org

2007-11-30

Review of PPMD's 2007 Annual Conference By Guenter Scheuerbrandt

Working together to end Duchenne, läs här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2007-11-26

InsamlingsStiftelsen för Muskeldystrofiforskning inbjuder till ett symposium om Muskeldystrofi fredagen och lördagen den 25-26 april 2008.

2007-11-20

Achieving Success in Clinical Studies By, Pat Furlong, läs här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2007-11-19

Dystrophin levels as low as 30% are sufficient to avoid muscular dystrophy in the human, läs här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2007-11-15

Duchenne Muscular Dystrophy: Focus on Pharmaceutical and Nutritional Interventions, läs här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

___________

New therapies for Duchenne muscular dystrophy: challenges, prospects and clinical trials, läs här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2007-11-05

Symposium 2008.

InsamlingsStiftelsen för Muskeldystrofiforskning inbjuder till ett symposium om Muskeldystrofi fredagen och lördagen den 25-26 april 2008. Inbjudan och mer info kommer inom kort.

V.v. att informera Era kollegor, anhöriga och alla andra som på något sätt berörs av Duchenne- och Beckers MuskelDystrofi om symposiet.

2007-11-05

Santhera Reports Encouraging, First Data from Phase IIa Clinical Trial with SNT-MC17 in Duchenne Muscular Dystrophy, läs här

Hämtat från www.parentprojectmd.org

2007-10-22

MDEX Clinical Trial Offers Hope For Young Men With Duchenne Muscular Dystrophy, läs här

___________________________________________

PTC Therapeutics Announces Additional Results From Phase 2 Study of PTC124 In Duchenne Muscular Dystrophy, läs här

2007-10-11

PTC Therapeutics Announces Pharmacokinetic and Safety Results from Phase 2 Study of PTC124 in Duchenne Muscular Dystrophy, läs här

2007-09-14

Inbjudan till öppet hus, läs här

2007-09-11

6th International Round Table, Monaco, June 23rd, 2007

Clinical trials in Duchenne muscular dystrophy: from phase 1 trials to therapeutic benefits, (read more) eller klicka här

2007-07-11

PTC THERAPEUTICS ANNOUNCES $15.4 MILLION NIH RESEARCH GRANT FOR DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

Grant Extends Research Originally Supported by Parent Project Muscular Dystrophy (read more)

2007-06-01

Måndagen den 28 maj 2007 höll styrelsen för Stiftelsen för MuskelDystrofiForskning (SMDF) sammanträde i Falköping.

Inför sammanträdet hade grundarna av stiftelsen Christina och Elwyn Mandley samt Jarl Mared meddelat att de inte ville sitta kvar i styrelsen utan önskade att nya krafter skulle komma in.

Till ny styrelse valdes

Ordförande Prof. Barbro Westerholm

Doc. Thomas Sejersen

Doc. Már Tulinius

Leg. Sjukgymnast Anna-Karin Kroksmark

Ulrik Härensten, föräldrarrepresentant

Sara Härensten, föräldrarrepresentant

Eric Jernryd, föräldrarrepresentant

Ulf Seger, föräldrarrepresentant

Det ovärderliga arbete som Christina och Elwyn Mandley samt Jarl Mared har utfört för stiftelsen för MuskelDystrofiForskning ställer krav på och ger utmaningar för den nya styrelsen. Krav och utmaningar som vi i den nya styrelsen kommer att försöka möta i deras anda.

Ett stort TACK till Christina och Elwyn Mandley samt Jarl Mared för deras insatser under årens lopp för stiftelsen MuskelDystrofiForskning.

På den nya styrelsens vägnar

Barbro Westerholm

2007-05-31

THE FIRST PART OF THIS MESSAGE IS IN SWEDISH, AN ENGLIGH VERSION FOLLOWS BELOW.

Hej!

Nu på lördag 2 juni är det dags att marschera igen!

För femte året i rad sker Marschen för tillgänglighet i Stockholm och för första gången i Göteborg, Helsingborg och Askersund. Vi hoppas att du vill delta på någon av orterna med vänner och familj för att kräva en lagstiftning som klassar otillgänglighet som diskriminering av personer med funktionshinder.

I Stockholm uppträder Jesper Odelberg på samlingsplatsen i Obersvatorielunden (Sveavägen 67) kl 13.20.

För mer information om samlingsplatser, tider, etc se http://www.marschen.se/2007

-------------

NAMNINSAMLING

-------------

Just nu är du en av ca 6500 personer som har skrivit på namninsamlingen. Tack för din påskrift! Fortsätt gärna att tipsa vänner och bekanta om att skriva på vår namninsamling på http://www.marschen.se/tipsa

(OBS! Du behöver inte skriva på namninsamlingen igen. En gång räcker.)

-----------------------

ANMÄL OTILLGÄNGLIGHETEN

-----------------------

Ju fler vi blir som anmäler den diskriminerande otillgänglighet som finns i Sverige till Handikappombudsmannen och kommunala byggnadsnämnder, desto snabbare får vi en lagstiftning. Med Independent Living Institute:s elektroniska anmälningstjänst kan alla ta del av den otillgänglighet du anmäler.

Börja anmäl idag på http://www.independentliving.org/ho/

-----------------------------

DELTA I MASSANMÄLNINGSKAMPANJ

-----------------------------

För två år sedan genomförde Marschen för tillgänglighet en massanmälningsaktion mot diskriminerande otillgänglighet. Den 18 augusti 2007 genomför vi en andra massanmälningsaktion. Detta för att öka trycket för att införa lagstiftningen och nå ut i media. Vi har redan deltagare på ett flertal platser. Vill du, din förening eller ditt företag delta? Maila Hans Filipsson på hans@marschen.se med \"Massanmälningsaktion\" i ärenderaden .

Mer information om aktionen kommer att presenteras på vår webbplats efter demonstrationerna.

Om du vill friska upp minnet kring den första massanmälningsaktionen, gå in på http://www.marschen.se/massanmalningar

Hälsningar

Marschen för tillgänglighet

---------------------------

NOTE: If you are not a resident of or visiting Sweden, the section \"PETITION\" is probably of most value to you.

Hej!

This Saturday, June 2nd, it\'s time to march again!

For the fifth year in a row The March for Accessibility will be held in Stockholm and for the first time in Gothenburg, Helsingborg and Askersund. We hope you want to participate at one of our locations with friends and family to demand a law that will classify inaccessibility as discrimination of people with disabilities.

For information on gathering places, times, etc, write info@marschen.se

Read more about The March for Accessibility at http://www.marschen.se/english

--------

PETITION

--------

Right now, you are one of about 6500 persons who have signed our petition. Thank you! Please continue recommending people you know to sign at http://www.marschen.se/tip

(NOTE: You don\'t have to sign the petition again. Once is enough.)

-------------------------------------

FILE COMPLAINTS ABOUT INACCESSIBILITY

-------------------------------------

The more who file complaints about the discriminating inaccessibility in Sweden to The Swedish Disability Ombudsman (Handikappombudsmannen) and municipal authorities, the faster we\'ll get a law enacted. With Independent Living Insitutes electronic complaint service, everyone can access the complaints you file. The service has not yet been translated into English. If you don\'t know Swedish and want to file a complaint, please call Hans Filipsson at 018-510 999 or mail hans@marschen.se and you will be aided.

If you know Swedish, start filing complaints today at www.independentliving.org/ho/

----------------------------------------

PARTICIPATE IN MASS FILING OF COMPLAINTS

----------------------------------------

Two years ago, The March for Accessibility held mass filings of complaints of discriminating inaccessibility to the Swedish Disability Ombudsman and municipal authorities. The 18th of August 2007, we will hold a second mass filing of complaints to raise pressure to enact the law and get media\'s attention. We already have participants at several locations. Do you, your organisation or company want to participate? Please e-mail Hans Filipsson at hans@marschen.se with \"Mass filings\" in the subject line.

More information of this event will be presented on our webpage after the demonstrations.

If you want information on the first mass filings, write Hans at the e-mail address above.

Best wishes

The March for Accessibility (Marschen för tillgänglighet)

2007-05-29

Boka 25-26 april 2008.

Stiftelsen för Muskeldystrofiforskning inbjuder till ett symposium om Muskeldystrofi fredagen och lördagen den 25-26 april 2008. Bland talarna finner vi bl.a. Katie Bushby, Dominic Wells och Eric Hoffman.

Mer info kommer så snart programmet är klart.

2007-05-14

Progress Reports, Trial Results
Presented at Conference

More than 40 speakers and some 150 registrants convened in Ottawa, Ontario, Canada, May 3-5 to celebrate the 20th anniversary of the identification of dystrophin, the protein that’s missing in boys with Duchenne muscular dystrophy (DMD) and deficient or abnormal in those with the milder variant Becker muscular dystrophy (BMD).

Läs mer här

2007-04-17

Följande text har Stiftelsen erhållit.

Dear Friends and Colleagues:

During the last months, many e-mails from all over the world reached me, especially from families with Duchenne boys, in which questions were asked mainly about research for a therapy of Duchenne muscular dystrophy. As it was impossible for me to answer all questions individually, I have written a general question-and-answers text, which I enclose here as pdf file.

I am sending this new text not only to those who have sent me the questions, but to all families and patients whose addresses are on my English e-mailing list, because my answers will probably interest all Duchenne families. And many researchers and clinical experts are getting my text also, whom I kindly ask for a comment and to suggest any changes or additions where they are necessary.

Läs dokumentet

2007-04-17

Racerföraren Carl Rosenblad kommer i helgen göra ett inhopp och köra premiären i STCC

På bilen kommer det finnas en dekal med följande lydelse " WWW.SMDF.SE   MUSKELDYSTROFIFORSKNING"

Sammandrag från tävlingen sänds programmet RACE, SVT 2, måndagen den 23 april 2007, klockan 22.30-23.00

Läs mer här

2007-04-17

Rapport från möte arrangerat av CINRG (Cooperative International Neuromuscular Research Group) i Washington.

Läs mer här

2007-03-23

Inbjudan

Doktorn kunde inte riktigt laga mig

Barn om sjukdom och funktionshinder och om hur vi kan hjälpa

Onsdag 18 april 2007 kl 16 :00 -17:30

Immanuelskyrkan, Tulesalen Kungstensgatan 17, Stockholm

Boken handlar om små barn. Barn som har olika sjukdomar eller funktionshinder. Vad betyder det för ett litet barn att inte kunna gå och springa, att inte kunna se, att ha svårt att tänka snabbt, att vara annorlunda? Vad betyder det att behöva ta sprutor, att vara med om behandlingar och operationer och ibland också ha ont?

Och vad kan vi göra för att hjälpa? I boken finns konkreta råd, handfast hjälp och många arbetssätt. Du får möta Elin, Felix, Jacob, Johannes och andra barn och lyssna till deras berättelser och vad som har hjälpt dem. Och några av barnen finns med oss i vimlet på lanseringen.

Författaren Christina Renlund, leg.psykolog och psyko-terapeut, presenterar sin bok. Hon tar oss med in i barnens berättelser, visar bilder och teckningar och sitt sätt att arbeta.

Varmt välkommen till barn, föräldrar/anhöriga, professionella !

Anmälan senast 16 april till Kristina Gustafsson Bonnier,

tfn 08-690 60 33, fax 08-720 44 55, kristina.gustafsson-bonnier@sll.se

På lanseringen kan du köpa boken till rabatterat pris. Du kan också beställa boken på www.gothiaforlag.se

Läs mer här    Läs mer här

2007-02-27

Dr. Guenter Scheuerbrandt redogör för vad som diskuterades i samband med

4th International Conference in London, 21 and 22 October 2006. Klicka här!

Nyheter

Stiftelsen har lämnat bidrag åt neuromuskulära enheten i Linköping att besöka Sprin Padua Muscle days. Här kommer en rapport, Rapport från symposiet i Padova 26-28 april 2009 – 2009 Spring Padua Muscle Days

Progress Reports, Trial ResultsPresented at Conference

Progress Reports, Trial Results
Presented at Conference